BioCell Research
Obiettivo
Studio e sviluppo di Gene Delivery Systems non-virali per la terapia genica.
Descrizione
La terapia genica consiste nel trasferimento di materiale genetico all’interno di una cellula allo scopo di alterarne transitoriamente o permanentemente il fenotipo. Offre nuove possibilità di trattamento per numerose patologie, sia ereditarie che acquisite, che le procedure cliniche convenzionali non sono in grado di curare efficacemente. E’ ritenuta perciò la terapia del futuro e negli ultimi anni è oggetto d’intenso studio e sviluppo per un suo possibile impiego su larga scala in ambito clinico.
I Gene Delivery Systems sono i vettori che trasportano e rilasciano il materiale genetico all’interno delle cellule bersaglio, proteggendolo dalla degradazione e assicurandone la trascrizione. Tra questi, i vettori non-virali, lipidici e polimerici, rappresentano un’attraente opportunità per l’ingegneria molecolare dal momento che si configurano come veri e propri biomateriali autoassemblanti in scala micro/nanometrica in grado di trasferire acidi nucleici.
Il Gruppo è attivo nello studio, nell’ottimizzazione e nella caratterizzazione chimico-fisica e biologica di vettori genici non-virali. La ricerca è volta, in particolare, alla comprensione dei processi che conducono a:
- la formazione dei complessi vettore-DNA;
- l’ingresso dei complessi all’interno delle cellule;
- la migrazione del DNA all’interno della cellula ed il suo ingresso nel nucleo.
La conoscenza di tali meccanismi permette, in concerto con i sintetisti chimici, di sviluppare nuovi vettori più efficaci nel veicolare materiale genico nel nucleo.
Parallelamente il Gruppo sta sviluppando e testando, come Gene Delivery Systems, alcuni innovativi e promettenti lipidi cationici oggetto di brevetto che combinano alla alta tollerabilità fisiologica tipica dei vettori non-virali elevati livelli di espressione del DNA esogeno.
Pubblicazioni/Brevetti
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Candiani G*, Frigerio M, Viani F, Pezzoli D, Pellegrini C, Sala C, Verpelli C, Zanda M. Development of triazine-based cationic lipid for gene delivery. Society For Biomaterials Annual Meeting and Exposition: A Multi-Dimensional, Multi-Disciplinary Approach to Biomaterials Science, Chicago (USA) 18–21 April 2007
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Candiani G, Frigerio M, Viani F, Verpelli C, Sala C, Chiamenti L, Zaffaroni N, Folini M, Sani M, Panzeri W, Zanda M*. Dimerizable Redox-Sensitive Triazine-Based Cationic Lipids for in vitro Gene Delivery. ChemMedChem. 27; 2(3): 292-296, 2007.
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Candiani G*, Frigerio M, Viani F, Verpelli C, Sala C, Zaffaroni N, Folini M, Sani M, Zanda M. Dimerizable triazine-based transfectants for in vitro gene delivery. 48th Annual Meeting of the Italian Cancer Society, Bari (Italy), 1-4 October 2006.
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Candiani G*, Frigerio M, Viani F, Zaffaroni N, Folini M, Zanda M. Development of azine-based transfectants for cancer gene therapy. International Conference on Advances in Biomaterials for drug delivery and regenerative medicine, Capri (Italy), 11-16 June 2006.
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Giordano C, Causa F, Candiani G*; Gene therapy: The state of the art and future directions. JABB, 4: 73-79, 2006.
Finanziamenti
Marie Curie European Re-Integration Grant Fellowship sul progetto di ricerca “TRANSFECTAZINE” MERG-CT-2005-029132
Contatti
Gabriele Candiani
Collaborazioni
Links
Consiglio Nazionale delle Ricerche – Istituto di Chimica del Riconoscimento Molecolare (C.N.R. – I.C.R.M.)
Consorzio interuniversitario per lo sviluppo dei Sistemi a Grande Interfase (C.S.G.I.)
